Life Sciences

Biopharma bringt Patienten Hoffnung

In der Pharmabranche ist eine neue Zeit angebrochen. Biopharma-Medikamente erreichen in großer Zahl die Marktreife. Sie haben das Potenzial, nahezu jede Krankheit zu heilen. Hoffnung für Patientinnen und Patienten mit bislang unheilbaren oder sehr seltenen Erkrankungen. Damit alle möglichst schnell von den Innovationen profitieren, müssen der Entwicklungsprozess verbessert und Vergütungsmodelle auf den Prüfstand gestellt werden. Das sagt unser Autor Dr. Roman Hipp, Senior Partner bei Porsche Consulting.

07/2024

Biopharma ermöglicht hochindividuelle Therapien. Die Herstellung der Präparate ist komplexer als bei chemischen Wirkstoffen. Und in der Entwicklung neuer Medikamente muss die Pharmaindustrie Rückschläge einkalkulieren. Porsche Consulting/Clara Nabi

Meta­chro­ma­ti­sche Leu­ko­dys­tro­phie (MLD) ist eine sel­te­ne, gene­tisch beding­te Stoff­wech­sel­er­kran­kung. Für die betrof­fe­nen Men­schen glich diese Dia­gno­se frü­her einem Todes­ur­teil. Ein mutier­tes Gen ist der Aus­lö­ser dafür, dass die iso­lie­ren­de Schicht um die Ner­ven­fa­sern im Gehirn pro­gres­siv zer­stört wird. Die Signal­wei­ter­lei­tung funk­tio­niert nicht mehr rich­tig. Nach und nach ver­lie­ren die Erkrank­ten moto­ri­sche Fähig­kei­ten wie zum Bei­spiel sich zu bewe­gen, zu spre­chen, zu schlu­cken. Unbe­han­delt ist die Lebens­er­war­tung gering. 

Medikament „kennt“ Patienten

Doch seit neu­es­tem gibt es für diese Krank­heit eine Behand­lungs­form. Genau­er gesagt: eine Gen­the­ra­pie. Den Pati­en­tin­nen und Pati­en­ten wer­den Stamm­zel­len ent­nom­men und im Labor so ver­än­dert, dass sie eine funk­tio­nie­ren­de intak­te Kopie des defek­ten Gens ent­hal­ten. Anschlie­ßend wer­den diese Stamm­zel­len per Infu­si­on zurück in den Kör­per gege­ben, wo sie sich im Kno­chen­mark ver­meh­ren kön­nen. Der Erfolg ist enorm. Die Kos­ten sind es auch: 3,91 Mil­lio­nen Euro wer­den dafür laut Anga­ben von Orchard Phar­maceu­ti­cals kal­ku­liert – und zwar für eine Behandlung. 

Die­ses Bei­spiel zeigt, wel­che Erfol­ge dank der Bio­phar­ma mög­lich, und wel­che Kos­ten damit ver­bun­den sind. Tra­di­tio­nel­le phar­ma­zeu­ti­sche Medi­ka­men­te spre­chen oft einen gro­ßen Pati­en­ten­kreis an und kön­nen zum Bei­spiel Kopf­schmer­zen lin­dern oder Hus­ten stop­pen – und das für klei­nes Geld, wenn ihre Paten­te erst ein­mal aus­ge­lau­fen sind und Gene­ri­ka auf den Markt kom­men. Die Stär­ken von Bio­phar­ma­zeu­ti­ka lie­gen hin­ge­gen in der ziel­ge­rich­te­ten Behand­lung oder Eli­mi­nie­rung von eher sel­te­nen Krank­hei­ten. Egal ob es darum geht, mit bis­pe­zi­fi­schen Anti­kör­pern, die in der Krebs­im­mun­the­ra­pie ein­ge­setzt wer­den, eige­ne Immun­zel­len auf Tumo­re anzu­set­zen oder mit Hilfe der Gen­sche­re CRISPR/Cas defek­te Gene zu repa­rie­ren, wie bei der ein­gangs erwähn­ten Erb­krank­heit MLD: Die große Stär­ke ist die Indi­vi­dua­li­tät. Jeder Pati­ent und jede Pati­en­tin bekommt eine The­ra­pie, die indi­vi­du­ell und ganz exakt auf ihn oder sie zuge­schnit­ten ist. Schät­zun­gen zufol­ge wird sich der Markt für Bio­phar­ma-Medi­ka­men­te bis zum Jahr 2030 nahe­zu verdoppeln. 

Ob Big-Phar­ma oder Start-up: Jeder möch­te hier gern teil­ha­ben. Doch die Bar­rie­ren, um erfolg­reich im Bio­phar­ma-Geschäft zu sein, sind enorm. Der Her­stel­lungs­pro­zess ist kom­ple­xer als bei tra­di­tio­nel­len che­mi­schen Wirk­stof­fen. Und schon jetzt ist die Ent­wick­lung neuer Medi­ka­men­te von stän­di­gen Rück­schlä­gen geprägt.

Forschende Pharmaunternehmen müssen ein strenges und komplexes Zulassungsverfahren über mehrere Jahre durchlaufen, wenn sie ein neu entwickeltes Arzneimittel auf den Markt bringen wollen. Der mehrstufige Prozess wird in Phasen aufgeteilt. Porsche Consulting hat im Bereich Biopharma analysiert: Von 1.000 Molekülen, die als hoffnungsvolle Kandidaten für neue Medikamente gelten, durchsteht nur die Hälfte die erste Phase der klinischen Studien. Am Ende schaffen es von 1.000 Entwicklungen der Pharmazeuten nur etwa 10, als Arzneimittel zugelassen und für Patienten verfügbar zu werden.Porsche Consulting/Clara Nabi, Quelle: Berechnungen von Porsche Consulting

Die Zeit drängt

Eine Ana­ly­se der Manage­ment­be­ra­tung Por­sche Con­sul­ting hat ein deut­li­ches Resul­tat: Von 1.000 Mole­kü­len, die als hoff­nungs­vol­le Kan­di­da­ten für neue Medi­ka­men­te gehan­delt wer­den, über­lebt nur rund die Hälf­te die erste Phase der kli­ni­schen Stu­di­en. Alle ande­ren wer­den aus­sor­tiert. Meist wegen zu star­ker Neben­wir­kun­gen. In der zwei­ten Phase, in der Dosis und Effi­zi­enz des Wirk­stoffs getes­tet wer­den, schrumpft die Kohor­te noch­mals um knapp drei Vier­tel. Und in der drit­ten Phase, in der der Wirk­stoff erst­mals an meh­re­ren tau­send Men­schen getes­tet wird, fal­len erneut mehr als 40 Pro­zent der Kan­di­da­ten raus. Am Ende sind es nur rund zehn von anfäng­lich 1.000 Wirk­stof­fen, die auch den Zulas­sungs­pro­zess zum fer­ti­gen Arz­nei­mit­tel erfolg­reich meis­tern. Oft dau­ert die­ser Pro­zess zehn Jahre oder län­ger und ver­schlingt dabei meh­re­re Mil­li­ar­den Euro. 

Diese Zah­len sind nicht spe­zi­fisch für Bio­phar­ma, son­dern ste­hen für die Her­aus­for­de­run­gen im Ent­wick­lungs­pro­zess auch von Phar­ma­un­ter­neh­men, die Medi­ka­men­te auf Basis von che­mi­schen Mole­kü­len her­stel­len. Aber sie zei­gen, mit welch hohen Ent­wick­lungs­kos­ten die Phar­ma­un­ter­neh­men kämp­fen. Wie kann es also gelin­gen, güns­ti­ger und schnel­ler zu wer­den? Eine Mög­lich­keit ist der ver­stärk­te Ein­satz künst­li­cher Intel­li­genz (KI). Eine Ana­ly­se im Fach­jour­nal Drug Dis­co­very Today hat gezeigt, dass die von KI aus­ge­wähl­ten Wirk­stoff­kan­di­da­ten zu 80 bis 90 Pro­zent die erste Phase der kli­ni­schen Stu­di­en erfolg­reich durch­lau­fen. Eine enor­me Stei­ge­rung gegen­über den von Men­schen „manu­ell“ aus­ge­wähl­ten Wirk­stof­fen. Für Phar­ma­un­ter­neh­men sind daher geziel­te Inves­ti­tio­nen im KI-Bereich sinn­voll. Eine ande­re Mög­lich­keit besteht darin, die vor den Tests an Men­schen bis­her obli­ga­to­ri­schen, aber auch feh­ler­an­fäl­li­gen Tier­ver­su­che durch Organ­chip-Expe­ri­men­te zu erset­zen. Dabei wer­den aus mensch­li­chen Zel­len im Labor win­zi­ge Gewe­be gezüch­tet, die die glei­chen Eigen­schaf­ten haben wie mensch­li­che Orga­ne und sich daher gut für Medi­ka­men­ten­tests eig­nen – vor­aus­ge­setzt, die regu­la­to­ri­schen Rah­men­be­din­gun­gen erlau­ben dies in Zukunft. 

Wich­tig ist es außer­dem, früh­zei­tig ein diver­ses Team mit der Ent­wick­lung neuer Medi­ka­men­te zu betrau­en. Neben den Spe­zia­lis­tin­nen und Spe­zia­lis­ten aus For­schung und Ent­wick­lung müs­sen von Anfang an auch die Abtei­lun­gen Her­stel­lung, Mar­ke­ting, Regu­la­to­ry Affairs und Qua­li­täts­ma­nage­ment mit am Tisch sit­zen. Die­ser ganz­heit­li­che Blick hilft, Zeit und Geld zu spa­ren, weil nur die erfolg­ver­spre­chends­ten Kan­di­da­ten über­haupt in die kli­ni­schen Stu­di­en eingehen. 

Dass es Poten­zi­al gibt, schnel­ler zu wer­den, zeigt die Betrach­tung aus einer glo­ba­len Per­spek­ti­ve. Bio­phar­ma-Wirk­stof­fe inter­na­tio­na­ler Fir­men befin­den sich oft schon in Phase 3 oder wei­ter. Die Kan­di­da­ten der deut­schen Play­er sind hin­ge­gen oft noch in Phase 1 oder 2. 

Doch die deut­schen Fir­men kön­nen von den Best Prac­ti­ces der Unter­neh­men, ins­be­son­de­re aus den USA, ler­nen und ihren Rück­stand schnell auf­ho­len. Dafür müs­sen inno­va­ti­ve Tech­no­lo­gien in ihren For­schungs- und Ent­wick­lungs­ab­tei­lun­gen einen höhe­ren Stel­len­wert erhal­ten, idea­ler­wei­se in einem Markt­be­reich, wo die Firma kon­kur­renz­fä­hig ist. Stra­te­gi­sches Out­sour­cing ein­zel­ner Akti­vi­tä­ten kann den Fort­schritt zusätz­lich beschleunigen.

Dr. Roman Hipp, Senior Partner und Global Head Life Sciences & Chemicals bei Porsche Consulting, berichtet als Fachautor für das digitale Klientenmagazin der internationalen Managementberatung.Porsche Consulting

Geld gegen Erfolg

Jedes grö­ße­re Unter­neh­men muss außer­dem aus­lo­ten, ob es exter­ne Inno­va­tio­nen ein­kau­fen und in sein bestehen­des Orga­ni­sa­ti­ons­mo­dell inte­grie­ren will, zum Bei­spiel über Koope­ra­tio­nen mit Aus­grün­dun­gen von Uni­ver­si­tä­ten und For­schungs­ein­rich­tun­gen. Oder ob es bes­ser ist, die not­wen­di­ge Exper­ti­se von Grund auf in der eige­nen Firma auf­zu­bau­en. Die Bera­te­rin­nen und Bera­ter von Por­sche Con­sul­ting hel­fen dabei, die rich­ti­gen Ziele aus­zu­wäh­len und neue Geschäfts­fel­der aufzubauen. 

Auch beim Thema Finan­zie­rung sind Inno­va­tio­nen gefragt. Wenn ein Medi­ka­ment meh­re­re Mil­lio­nen Euro kos­tet, dann wird nicht jeder Mensch die­ses Medi­ka­ment bekom­men kön­nen. Es ist ein­fach zu teuer. Die Lösung? Wir müs­sen Ver­gü­tungs­mo­del­le über­prü­fen und mit Tra­di­tio­nen bre­chen. Heut­zu­ta­ge wird die Menge eines ver­kauf­ten Medi­ka­ments hono­riert. Eine ande­re Mög­lich­keit wäre es, die Her­stel­ler­fir­men rein nach Wirk­sam­keit zu ent­loh­nen: Nicht für jedes ver­kauf­te Medi­ka­ment gibt es Geld, son­dern für jede erfolg­rei­che Behandlung. 

Pati­en­tin­nen und Pati­en­ten wer­den auf jeden Fall von den Inno­va­tio­nen im Bereich Bio­phar­ma pro­fi­tie­ren. Denn je schnel­ler ein Medi­ka­ment auf den Markt kommt und je güns­ti­ger es ist, desto mehr Men­schen­le­ben wird es retten. 

Zum nächsten Thema gehenInnovation:
Qualität hat Priorität